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小児難病の治療研究
Pediatric Mechanisms

Children's inherent advantages
How are children different from adults? Applications of juvenility for therapeutics against childhood diseases

若年性生物学
Juvenility & Juvenescence

Molecular mechanisms underlying juvenility
JAGs (juvenility-associated genes) and JALNCs (juvenility-associated lncRNAs) are the building blocks that achieve juvenile properties.

生体タイマー
Molecular Chronology

Age-dependent positive transition
Genes undergo ADAS thus producing anabolism-predominant status in juvenile organs. Metabolism is switched to anabolism-predominant state via ADAS.

全ゲノム診断
WG-LRS

Whole genome-long read sequencing-diagnosis of undiagnosed diseases in children
Toward establishing effective treatment of intractable diseases

若年性科学の研究に取り組んでいます

[森雅樹 研究室]

国立成育医療研究センター 小児生理学研究部の森雅樹です。

子どもは大人と違い、成長したり発達を遂げたり、大人にはない数々の特徴があります。それらの子どもに特有のはたらきを「若年性 (juvenility)」と呼んでいます。若年性には、成長・発達のほかに、可塑性・再生能・かわいらしさ・遊び行動なども含まれます。これらの若年性が子どもで際立つ仕組みはほとんどわかっていません。私たちのラボでは小児難病の治療を見据えた生命科学研究に取り組んでいます。

私たちの研究室では、①小児難病の治療を目指した基礎研究、②小児ならではの分子メカニズムを明らかにする若年性生物学、③小児特有の視床下部の発達原理の研究を進めています。全ゲノム解析やイメージング、数々の分子生物学手法を限定なく使って病気を治す手立てを探しています。研究スキルを体系的に身につけて、将来のリーダーを目指して頂ける環境を成育医療研究センターで提供します。

現在の私たちのグループの目標は以下の通りです。

  1. 小児の本質となる分子経路を解明する
  2. 若年性誘導による成長再生治療を実現する
  3. 若年性阻害により小児がんを治療する
  4. 視床下部で刻む生体タイマーの分子実体を同定する
  5. エントーシスの生理的意義を解明する
  6. N-of-1治療による超早期医療の国内実現
  7. 遺伝子治療の対象拡大。特にスプライシング標的治療

子どもと大人のかかる病気は大きく違います。子どもに特有の治すことの難しい病気を小児難病と呼びます。およそ数千の小児難病が知られています。多くの小児難病を治すための手立てを研究によって明らかにする必要があります。小児に特有の強みである「若年性」をうまく活用することが小児難病の治療につながると考えています。例えば小児に特有の成長能力を活用した再生治療が考えられます。

私たちの研究室では小児難病を治す方法の開発を見据えて若年性の生命科学研究に取り組んでいます。これまでにいくつかの論文で若年性の分子メカニズムや治療方策について報告してきましたが、まだ道半ばです。もし私たちの研究や取り組みに御興味を持って下さる方がいらっしゃいましたらもお知らせ下さい。研究について御興味を持っていただけましたらより詳しい説明をさせて頂きますので御連絡下さい。

森 雅樹
国立成育医療研究センター研究所
小児生理学研究部 部長
遺伝子組換え実験安全委員会 委員長
バイオバンク 検体システム管理室長、細胞管理室長
滋賀医科大学 小児科学講座 客員准教授
東北大学 大学院 次世代小児医療講座 客員教授
埼玉大学 大学院 理工学研究科 客員教授
小児科医-研究者
mail: mori-ma@ncchd.go.jp
〒157-8535 東京都世田谷区大蔵2-10-1

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     私たちの研究室では、プロのサイエンティストを目指す大学院生や大学生さんを募集しています! 詳細は森までお問合せ下さい。
    _研究テーマの決め方などは下記リンクからご確認下さい・・・
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    国立成育医療研究センター
    東京都世田谷区大蔵2-10-1 研究所 8階
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    国立成育医療センターのホームページはこちらです

    小児難病の治療を目指した基礎研究に取り組んでいます

    数多い小児難病の治療法を確立するための生命科学研究に取り組んでいます

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    弱く小さい小児には、大人にはない数々の強みがあります。成長や発達・学習や再生を可能とするポテンシャルを「若年性」と位置付け、分子機構を調べています。これから、若年性を標的にした創薬や治療技術の開発に進んでいきます。ご興味をもって頂けた方は気軽にお問い合わせください!

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